Die Zusammenarbeit mit einem auf AAV spezialisierten CDMO wird die skalierbare Produktion von EPY201 zur Behandlung der fokalen refraktären Epilepsie unterstützen, von der 10 Millionen Menschen betroffen sind.
LONDON und SAN SEBASTIÁN, Spanien, 9. September 2026 /PRNewswire/ -- EpilepsyGTx, ein Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien für refraktäre Epilepsie entwickelt, und Viralgen, ein führendes Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO), das sich auf Gentherapien mit rekombinanten adeno-assoziierten Viren (AAV) spezialisiert hat, gaben heute eine Partnerschaft bekannt, um die Produktion von EPY201, dem Leitprogramm von EpilepsyGTx für eine in der Erprobung befindliche Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit fokaler refraktärer Epilepsie (FRE), im Vorfeld der ersten klinischen Studien am Menschen zu unterstützen.
Im Rahmen der Zusammenarbeit wird Viralgen seine firmeneigene Aava™-Produktionsplattform nutzen, um eine zuverlässige und effiziente Lösung für die Herstellung von EPY201 bereitzustellen. Die Plattform ermöglicht eine skalierbare Herstellung mit hoher Ausbeute für alle AAV-Serotypen und hat bereits die Produktion von 1500 AAV-Chargen unterstützt.
Unter fokaler Epilepsie versteht man eine Gruppe von Erkrankungen, bei denen Anfälle von einem bestimmten Bereich des Gehirns ausgehen. Wenn die Anfälle nach der Erprobung von mindestens zwei gut verträglichen und angemessen ausgewählten Antiepileptika weiterhin bestehen, gilt die Epilepsie als refraktär oder pharmakoresistent. Von FRE sind weltweit etwa 10 Millionen Patienten betroffen1, darunter zwei Millionen Patienten in den USA, Großbritannien und der EU.
EPY201 ist für die direkte Verabreichung in den Anfallsherd konzipiert, mit dem Ziel, die neuronale Übererregbarkeit lokal zu verringern und gleichzeitig die Exposition außerhalb des Zielbereichs im Gehirn zu begrenzen. Sollte sich dieser Ansatz als erfolgreich erweisen, bietet er den Patienten eine einmalige, minimalinvasive Behandlungsmöglichkeit, die weder eine Resektion noch eine Ablation von Hirngewebe erfordert und Patienten mit FRE die Aussicht auf Anfallsfreiheit eröffnet.
Nicolas Koebel, Geschäftsführer von EpilepsyGTx, erklärte: „Das Know-how von Viralgen in der AAV-Herstellung und die Plattform, die darauf ausgelegt ist, Programme von der frühen Entwicklungsphase bis hin zur kommerziellen Produktion zu unterstützen, werden entscheidend sein, wenn wir uns darauf vorbereiten, EPY201 in die klinische Entwicklung zu bringen. Die Infrastruktur, das Know-how sowie die Erfolgsbilanz von Viralgen im Bereich der Zulassungsverfahren machen das Unternehmen zu einem hervorragenden Produktionspartner, während wir daran arbeiten, unseren neuartigen Gentherapieansatz der klinischen Anwendung näherzubringen."
Jimmy Vanhove, Geschäftsführer von Viralgen, sagte: „Wir sind stolz darauf, bei diesem wichtigen Programm mit EpilepsyGTx zusammenzuarbeiten. Unsere Aava-Plattform wurde speziell dafür entwickelt, AAV-Programme effizient zu skalieren, und dank unserer Fachkompetenz in der Herstellung können wir EpilepsyGTx dabei unterstützen, die Entwicklung von EPY201 für Patienten mit fokaler refraktärer Epilepsie so schnell wie möglich voranzutreiben."
Informationen zu EpilepsyGTx
EpilepsyGTx ist ein Biotechnologieunternehmen, das innovative Gentherapien zur Behandlung von Epilepsie entwickelt. Diese Technologie bietet Patienten mit fokaler refraktärer Epilepsie (FRE) die Aussicht auf Anfallsfreiheit durch einen einzigen Eingriff, bei dem die Therapie direkt in den Anfallsherd verabreicht wird und das umliegende Hirngewebe nur minimal geschädigt wird.
Das Unternehmen hat in präklinischen FRE-Modellen mit Übertragbarkeit auf die klinische Anwendung bei verschiedenen Lokalisationen des Anfallsherds umfangreiche Belege für eine potenzielle antikonvulsive Wirkung und Verträglichkeit erbracht. Das Leitprogramm des Unternehmens, EPY201, wird intraparenchymal in den Anfallsherd verabreicht, wodurch die neuronale Aktivität reduziert und Anfälle verhindert werden. EPY201 wird in der ersten Hälfte des Jahres 2027 erstmals in klinischen Studien am Menschen zur Behandlung von FRE untersucht.
EpilepsyGTx wurde 2021 auf der Grundlage bahnbrechender Forschung des University College London Institute of Neurology gegründet. Die Gründer verfügen über langjährige, besondere Erfahrung in der Synapsenforschung. Weitere Informationen finden Sie auf: www.epilepsygtx.com.
Informationen zu EPY201
EPY201 ist eine in der Erprobung befindliche Gentherapie zur Behandlung der fokalen refraktären Epilepsie. EPY201, auch bekannt als AAV9-CAMK2A-EKC, nutzt ein AAV9-Kapsid, einen CAMK2A-Promotor und eine gentechnisch veränderte Form des natürlich vorkommenden Kv1.1-Kaliumkanals (bezeichnet als „EKC"). Die Therapie wird über eine intraparenchymale Verabreichung direkt an den Zielherd, also den spezifischen Bereich des Gehirns, der für die Anfälle verantwortlich ist, verabreicht.
Informationen zu Viralgen
Viralgen ist ein führendes Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO), das sich ausschließlich auf Zell- und Gentherapien auf Basis adeno-assoziierter Viren (AAV) spezialisiert hat. Viralgen wurde 2017 als Tochtergesellschaft von AskBio Inc. innerhalb der Bayer AG-Gruppe gegründet und bietet umfassende Unterstützung von der frühen Entwicklungsphase bis hin zur kommerziellen Produktion im großen Maßstab. Mit der firmeneigenen Pro10™-Suspensionszelllinie und der Aava™-Herstellungsplattform erreicht Viralgen eine branchenführende, skalierbare Herstellung mit hoher Ausbeute für alle AAV-Serotypen.
Die hochmoderne Anlage im spanischen San Sebastian verfügt über drei cGMP-Suiten mit einer Kapazität von jeweils 2000 Litern, die von der AEMPS/EMA zertifiziert sind, und bietet Dienstleistungen wie Plasmidproduktion, Prozessoptimierung, Abfüllung sowie interne QC-Tests. Mit über 1500 produzierten AAV-Chargen bietet Viralgen zuverlässige und effiziente Lösungen, um Patienten lebensverändernde Gentherapien schneller sowie mit gleichbleibender Qualität zur Verfügung zu stellen. Erfahren Sie mehr auf viralgen.com und folgen Sie uns auf LinkedIn.
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